Родители больного ребенка: спинальная мышечная атрофия – не приговор

Родители Эмира Шахмарова, страдающего СМА, пытаются экстренно собрать более $2,3 млн для спасения его жизни, несмотря на возникающие препоны.

Во всем мире у детей, страдающих спинальной мышечной атрофией (СМА), есть шанс бесплатно получить препарат «Золгенсма», стоимость которого превышает $2 млн, но казахстанские пациенты, а их по республике 120 детей, сталкиваются с серьезными бюрократическими преградами, способными лишить их единственного шанса, передает КазТАГ.

– Министерство здравоохранения вам очень удобно ответило, что якобы он (препарат «Золгенсма») не зарегистрирован и какие-то проходит клинические испытания и так далее, что в каком-то формуляре его нет. Но они не сказали же, что во многих странах он уже есть и дети эти уже, пусть даже на клиническом испытании, получают его уже около семи лет, и первые дети, которые его получили, уже пошли в школу. Никто об этом не сказал. Есть протокол лечения, где прописан препарат «Нусинерсен». Нам его назначили, но закупать его никто не собирается, потому что он стоит тоже очень дорого и Эмир должен получать этот препарат ежегодно до конца своей жизни. Там, по-моему, по четыре дозы в год. Это выходит около $700 000 на одного ребенка в год, – сказала Сабина Давлеткалиева, мама маленького Эмира Шахмарова.

Препарат для поддерживающей терапии малышу выписали, но получить его родители не могут.

– Деньги на лекарственные средства Эмиру не выделены. Все, что они прописали для сердечной мышцы, для улучшения метаболизма, мы все это покупаем за свой счет, и все витамины и так далее. То, что они выписали, не лечит это заболевание. Это просто для профилактики осложнений. Это даже не поддерживающее. К поддерживающему относится «Нусинерсен», который в протоколе есть, – сказала Сабина.

Как рассказала мама Эмира, в России создан специальный фонд и даже разработан законопроект, чтобы помочь родителям больных детей найти деньги на инъекцию «Золгенсма».

– В России как происходит – дети получают либо «Спинразу», либо «Рисдиплам», пока собирают деньги на «Золгенсма». Получается, они в течение года или полугода собирают деньги и в это время они получают еще этот препарат, поддерживающую терапию. И они уже потихоньку набираются сил, а когда они получают «Золгенсма», эффект еще лучше. Россия, наша соседняя страна, уже зарегистрировала два препарата. Там дети их получают. Они еще в этом году открыли фонд, который помогает детям собирать на «Золгенсма». Там еще вышел законопроект, что какая-то часть налогов должна будет уходить на лечение орфанных заболеваний. И скоро, возможно, у них «Золгенсма» будет оплачиваться этим фондом и государством. Соседняя страна уже идет в этом направлении вперед, – отметила Сабина.

Напомним, родители Эмира Шахмарова, страдающего СМА, пытаются экстренно собрать более $2,3 млн для спасения его жизни.