Почему дети с редкими заболеваниями не получают лекарства?

В январе 2022 года по решению Касым-Жомарта Токаева в РК создали общественный фонд «Казахстан халкына». Создавали его в том числе для того, чтобы разгрузить республиканский бюджет от покупки лекарств для пациентов с орфанными, то есть крайне редкими заболеваниями. Большинство таких пациентов — это дети, и их родители в 2022-м выдохнули, узнав, что проблем с получением лекарств больше не будет. Но по прошествии двух лет они говорят, что радость была преждевременной. Почему, узнал журналист Orda.kz.

Фонд-выручалочка 

Орфанные заболевания встречаются примерно у одного человека на 100 тысяч. Хотя в разных странах классификация таких болезней разная. Например, в Казахстане в этом списке 59 болезней — или, говоря медицинским языком, нозологий. В списке «Казахстан халкына» 15 из них, плюс онкология.

При этом стоимость лекарств для орфанных заболеваний исчисляется тысячами, а иногда и миллионами долларов.

До 2022 года в Казахстане эти препараты закупали исключительно из бюджета. Правда, с нюансом. Если он входил в перечень препаратов амбулаторного лекарственного обеспечения (перечень АЛО), то закупался из республиканского бюджета. Если его в этом перечне не было, тогда закупка ложилась на местные бюджеты. То, что эта ноша была непосильной, признают и в пациентских организациях. Та же золгенсма в пересчёте на тенге стоит почти миллиард. Другие препараты дешевле, но тоже стоят миллионы. 

«Из регионов позволить себя закупку препаратов для лечения орфанных заболеваний может разве что Алматы», — рассказала основатель и директор общественного фонда «Өмірге сен» Сабиля Шугелова на пресс-конференции в Казахстанском пресс-клубе.

Поэтому создание фонда «Казахстан халкына», который взял на себя закупку лекарств для людей с орфанными заболеваниями, пациенты, а в случае с детьми и их родители, восприняли как появление палочки-выручалочки. Фонд действительно помог сотням людей. На его сайте такие цифры: 

«На 29 декабря 2023 года фонд принял обязательства по обеспечению лекарствами 389 граждан с тяжёлыми жизнеугрожающими орфанными заболеваниями, из них 297 детей, на общую сумму 39,9 млрд тенге».

Общее же финансирование фонда, рассчитанное как минимум до 31 марта 2024 года, — 57,4 миллиарда. То есть деньги есть. 

Но, как рассказывают некоторые родители детей с орфанными заболеваниями, с 2023 года у них начали возникать проблемы с получением лекарств уже от «Казахстан халкына». 

Отказ и молчание

Как рассказывает мама ребёнка с орфанным заболеванием Рыскуль Умиржанова, с января 2023 года её сын начал получать лекарства счёт «Казахстан халкына». Лечение помогало. Но рассчитано оно было только на полгода. А с июля 2023-го начались проблемы.

«К сожалению, мы не получили лечение в июле и августе, хотя подали заявку. Нам ответили, что есть проблемы с доставкой. В итоге мы возобновили лечение в сентябре. 1 марта оно тоже закончится», — говорит Рыскуль.

Новую заявку на продление лечения семья подала несколько месяцев назад, но до сих пор не получила ответа — одобрена она или нет.

«Последние три месяца я звонила, но дождалась ответа только один раз. Мне ответили, что наши документы на рассмотрении», — рассказывает Рыскуль.

По её словам, когда в прошлый раз лечение прервали, у сына снова заметно ухудшилось здоровье, и результаты применения препарата пошли насмарку. 

Как рассказывают Сабиля Шугелова и председатель Союза пациентских организаций Евразии Саида Таукелева, в их организации с подобными жалобами сейчас обращаются многие родители пациентов с орфанными заболеваниями. 

«Прямых отказов от "Казахстан халкына" действительно чаще всего нет. Но всё происходит так: люди отправляют заявку и просто не получают на неё никакой реакции», — говорит Сабиля Шугелова.

Из-за того, что «Казахстан халкына» — общественный фонд, а не госорган, никакие сроки в ответах на запросы для них не определены. Orda.kz пыталась связаться с пресс-службой «Казахстан халкына», чтобы получить комментарий, но ответа не дождалась. 

Жалуются пациенты с орфанными заболеваниями и на то, что им объявляют о прекращении лечения в связи с его неэффективностью.

«Но, во-первых, даже два года — это слишком мало, чтобы прийти к выводу о прогрессе в лечении. Во-вторых, эффективность применения таких препаратов заключается в том, что у пациентов нет ухудшения состояния», — говорит Сабиля Шугелова.

Сейчас общественники ставят перед собой две цели. Первая — всё-таки добиться возврата к стабильному финансированию закупа препаратов для редких заболеваний, как это было с начала 2022-го до середины 2023-го. Вторая — добиться прозрачности в работе «Казахстан халкына», чтобы понимать, почему люди не могут получить ответа на свои заявки. 

Прозрачность эта важна и ещё по одной причине. 

Мировая практика

В Национальном плане развития Республики Казахстан до 2029 года, размещённом на сайте открытых НПА, есть такая фраза: 

«В соответствии с международным опытом финансирование закупа наиболее дорогостоящих орфанных препаратов будет закреплено за благотворительными фондами».

Учитывая сбои, которые возникли с «Казахстан халкына», общественники опасаются, что при полном отказе от бюджетного финансирования ситуация станет ещё хуже. 

Кстати, а какова она, та самая мировая практика? На самом деле, разная. В соседнем Узбекистане ещё в 2021 году был создан аналог нашего «Казахстан халкына» — общественный фонд, который занимается закупом препаратов для орфанных больных. 

По словам матери двоих детей с редкими заболеваниями Нины Григорьян, аппараты для неинвазивной вентиляции лёгких стоят от двух миллионов тенге, для инвазивной — от пяти миллионов. И это не считая расходников, затраты на которые могут исчисляться сотнями тысяч тенге в месяц. 

Но вернёмся к мировой практике и посмотрим на север. В России в перечень орфанных заболеваний входит 78 нозологий. И лекарства для каких-то из них обеспечивает напрямую Минздрав. Например, инсулин для людей с сахарным диабетом I типа.

В Израиле, где с бесплатной медициной вообще всё очень сложно, централизованной закупки препаратов для орфанных пациентов со стороны государства нет. Но один из родителей ребёнка с редким заболеванием имеет право на ежемесячное пособие в размере 3479 шекелей, что по нынешнему курсу примерно равно 434 тысячам тенге при средней зарплате израильтян примерно в 1,6 миллиона тенге. А список орфанных заболеваний в Израиле включает около 80 болезней. 

В США централизованной государственной программы для закупки таких лекарств тоже нет. Но обеспечение ими прописано в государственных страховых программах. И вообще: вопрос не только обеспечения, но и разработки собственных лекарств от орфанных заболеваний там поднимают ещё с начала 1980-х годов. 

Так что, мировая практика весьма разнообразная и в принципе использовать можно любой из примеров. Главное, чтобы он действительно помогал людям.

Читайте также:

• Подписка на журналы и повышенные оклады: откуда дебиторская задолженность в больницах Казахстана
• Новый препарат против рака разработали казахстанские учёные
• Особенная высота: почему казахстанский туризм игнорирует инвалидов